在中东地区，阿布扎比干细胞中心（ADSCC）首次成功为一名系统性红斑狼疮（SLE）患者实施了嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），标志着个性化治疗自身免疫性疾病的一大步。
这一突破为狼疮患者带来了新的希望，狼疮是一种导致免疫系统攻击健康组织的疾病，导致炎症、疼痛以及皮肤、关节、肺、心脏和肾脏等器官的损伤。
研究表明，狼疮在全球的患病率为每10万人中有43.7人，在中东地区尤为常见。
这位60岁的患者已经与狼疮共存了10多年，依赖每天服用的药物，这些药物产生了显著的副作用。尽管接受了治疗，但她的病情恶化，发作次数增加，需要住院和重症监护，因为红细胞和血小板计数急剧下降。CAR-T细胞疗法成为她管理疾病和改善生活质量的唯一选择，这项治疗在ADSCC进行。CAR-T疗法在治疗血液恶性肿瘤方面取得了成功，也显示出在狼疮等自身免疫性疾病中的治疗潜力。
在这项开创性的狼疮治疗中，免疫系统的首要防御细胞T细胞在ADSCC先进的GMP实验室中被提取并重新编程，这是中东地区为数不多的此类设施之一，以针对和摧毁引起自身免疫攻击的异常B细胞。通过静脉注射将这些修改后的T细胞重新输回体内后，这些T细胞阻止了疾病并重置了免疫系统。五周的治疗在ADSCC运营的亚斯诊所进行，这是阿联酋唯一获得FACT认证的细胞疗法加工中心，也是造血干细胞移植的卓越中心，标志着自身免疫性疾病治疗的一次变革性突破。
临床试验表明，患有严重、难以治疗的狼疮的患者实现了完全缓解，多年无症状，无需额外用药。
ADSCC首席执行官和CAR-T研究项目负责人Yendry Ventura教授强调了这一突破的变革性质。
“自2023年以来，ADSCC在中东地区率先开展了CAR-T疗法，将其应用从血液癌症扩展到像狼疮这样的复杂自身免疫性疾病。我们在阿布扎比成功治疗狼疮是一个重要的里程碑，这是通过我们致力于转化研究和临床试验实现的。在阿联酋领导层的指导下，我们正在利用基因改造的免疫细胞推进癌症和自身免疫性疾病的治疗，提供改变生活的护理，消除出国旅行的需要，并为该地区的患者带来希望，”他说。
ADSCC阿布扎比骨髓移植项目执行董事Fatima Al Kaabi博士表示：“CAR-T疗法的这一突破为狼疮患者带来了新的希望，突出了我们致力于通过变革性治疗改善患者健康和福祉，推进个性化医学的承诺。这一成就加强了阿联酋在医疗创新方面的全球领导者地位，反映了我们多学科团队——包括风湿病学家、BMT专家、细胞科学家等——不懈的努力和专业知识。我们为看到患者恢复正常生活，摆脱免疫抑制剂药物而感到自豪。”
接受CAR-T疗法三个月后，患者的血小板计数和血红蛋白水平稳定，症状显著减少。
尽管药物有了进步，但仍有10%的狼疮患者继续经历活动性发作，导致严重器官损伤和危及生命并发症。几项使用CAR-T疗法治疗SLE患者的临床试验显示出显著的临床和实验室改善，抗体水平下降，治疗后无发作或无需免疫抑制剂药物。
*本资料来自Khleej Times